Section 1 Médicaments à usage humain

¹Le statut de médicament important contre des maladies rares (médicament orphelin) est octroyé sur demande à tout médicament à usage humain pour lequel le requérant prouve que ledit médicament remplit les critères énoncés à l’art. 4, al. 1, let. a^decies, LPTh.⁹

²Afin de montrer que le critère de la prévalence pour le statut de médicament orphelin tel que posé à l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 1, LPTh est rempli, à savoir qu’il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une maladie rare, il convient de soumettre les informations et documents suivants:¹⁰

a.

les documents de référence faisant autorité, qui démontrent que la maladie contre laquelle le médicament pourrait être utilisé ne touche pas plus de cinq personnes sur dix mille en Suisse au moment du dépôt de la demande;

b.

tous les détails pertinents sur la maladie à traiter et des articles tirés de la littérature scientifique, prouvant que la maladie peut constituer une menace pour la vie ou entraîner une invalidité chronique;

c.

une analyse bibliographique de la littérature scientifique pertinente ou un renvoi à une telle analyse et des informations issues de banques de données appropriées relatives à la Suisse. En l’absence de telles données suisses, on se référera à des banques de données de pays tiers, à condition de procéder aux extrapolations qui s’imposent.

³Ces documents peuvent être remis à tout moment en cours de procédure ou joints à la demande d’autorisation (art. 26).

^3bisLorsque le statut de médicament orphelin d’un principe actif ou d’un médicament a été apprécié différemment par deux pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l’art. 13 LPTh, Swissmedic¹¹ procède à une évaluation des données servant à établir la gravité et la rareté de la maladie.¹²

⁴En cas de demande d’octroi du statut de médicament orphelin selon l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 2, LPTh, le requérant est tenu d’établir que le principe actif auquel le statut de médicament orphelin a été octroyé à l’étranger entre également dans la composition du médicament qui fait l’objet de la demande.¹³

⁵Si la demande porte sur une nouvelle indication d’un médicament déjà autorisé, le requérant dépose une demande d’autorisation isolée pour les seules indications des maladies rares.

¹ Swissmedic octroie le statut de médicament orphelin si le médicament satisfait aux exigences de l’art. 4. Il peut en outre lier le statut à des charges et des conditions.

²Lorsque le statut de médicament orphelin a été octroyé à un médicament en vertu de l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 2, LPTh, le requérant ou le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché a l’obligation de transmettre à Swissmedic toutes les décisions rendues concernant l’octroi du statut de médicament orphelin dans d’autres pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l’art. 13 LPTh.¹⁵

Swissmedic retire à un médicament son statut de médicament orphelin si:

a.

le requérant ou le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché en fait la demande;

b.

il ressort que les critères énoncés à l’art. 4 ne sont plus remplis;

c.

sur demande de Swissmedic, le requérant ou le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché n’est pas en mesure de démontrer que, globalement, l’ensemble des indications autorisées et revendiquées pour un même principe actif avec le statut de médicament orphelin et pour un même tableau clinique, y compris tous les stades de la maladie, ne touche pas plus de cinq personnes sur 10 000 en Suisse, ou

d.

le statut de médicament orphelin a été octroyé à un médicament ou à son principe actif en vertu de l’art. 4, al. 1, let. a^decies, ch. 2, LPTh et que ce statut a ensuite été apprécié différemment dans un autre pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l’art. 13 LPTh, sauf si le requérant ou le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché démontre que le médicament ou son principe actif remplit les critères fixés à l’art. 4, al. 1, lettre a^decies, ch. 1, LPTh.

¹Swissmedic tient et publie un registre des médicaments ayant le statut de médicaments orphelins en Suisse.

²Le registre contient les informations suivantes:

a.

la dénomination du médicament;

b.

la maladie rare à traiter;

c.

le ou les principes actifs;

d.

le nom du requérant ou du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché;

e.

la date d’octroi du statut;

f.

la date de retrait du statut;

g.

le statut d’autorisation du médicament;

h.

le numéro d’autorisation;

i.

la date d’octroi de l’autorisation de mise sur le marché.